Ученые успешно использовали ВИЧ в генной терапии для детей с «синдромом мальчика в пузыре»

Четверг, 13 мая 2021 г.

Следите за нами в ВКонтакте, Facebook'e и Twitter'e

Исследователи успешно восстановили иммунную функцию у 48 из 50 детей, лечившихся от «синдрома мальчика в пузыре». В этом им помог модифицированный вирус иммунодефицита человека (ВИЧ).

Для детей с этим заболеванием даже простые повседневные действия могут быть смертельно опасны

Научное название «синдрома мальчика в пузыре» — тяжелый комбинированный иммунодефицит (ТКИД). Болезнь может быть вызвана широким спектром генетических мутаций, которые отключают иммунную систему пациента. Для детей с этим заболеванием даже простые повседневные действия, такие как объятия родителя, связаны с огромными рисками, так как это может привести к инфекции. Из-за отсутствия иммунных клеток любая инфекция смертельно опасна.

Обычно дети с ТКИД постоянно принимают антибиотики. Однако это — краткосрочное решение. Теперь новое исследование, опубликованное в New England Journal of Medicine, показывает, что подход к генной терапии с использованием отключенного и модифицированного ВИЧ (лентивируса) для исправления ошибочной генетической мутации у детей успешно работает.

Результаты показали, что 48 из 50 детей, участвовавших в испытаниях, были успешно вылечены без побочных эффектов или осложнений. Для двоих детей терапия не сработала. Они вернулись к стандартным методам лечения.

Исследователи считают, что в случае одобрения новая технология редактирования генов может стать стандартным методом лечения ТКИД, а также, возможно, «многих других генетических состояний».

Ранее мы рассказывали о том, как ученым впервые удалось воспроизвести первые этапы заражения ВИЧ в пробирке. Подробнее об этом — в нашем материале.

Следите за нами в ВКонтакте, Facebook'e и Twitter'e


Просмотров: 389
Рубрика: Hi-Tech
(CY)

Архив новостей / Экспорт новостей

Ещё новости по теме:

RosInvest.Com не несет ответственности за опубликованные материалы и комментарии пользователей. Возрастной цензор 16+.

Ответственность за высказанные, размещённую информацию и оценки, в рамках проекта RosInvest.Com, лежит полностью на лицах опубликовавших эти материалы. Использование материалов, допускается со ссылкой на сайт RosInvest.Com.

Архивы новостей за: 2018, 2017, 2016, 2015, 2014, 2013, 2012, 2011, 2010, 2009, 2008, 2007, 2006, 2005, 2004, 2003