Инъекция препарата генной терапии, введенная в глазное яблоко, восстановила зрение незрячему пациенту

Пятница, 2 апреля 2021 г.

Следите за нами в ВКонтакте, Facebook'e и Twitter'e

Пациент с генетической формой детской слепоты восстановил зрение на год после одной инъекции препарата генной терапии, введенной прямо в глазное яблоко.

Генная терапия восстановила зрение человеку, страдающему наследственным генетическим заболеванием сетчатки

В исследовании, опубликованном в журнале Nature Medicine, ученые использовали молекулы РНК, которые способны проникать в клетки и обращать вспять конкретную мутацию, связанную с амаврозом Лебера. Амавроз Лебера — заболевание сетчатки, которое проявляется на первых месяцах жизни (или даже при рождении) и приводит к потере зрения.

В основе заболевания лежит мутация, которая не позволяет клеткам продуцировать белок CEP290. Этот белок имеет решающее значение для фоторецепторных клеток глаза. В основе метода лечения — внутриглазная инъекция короткой молекулы РНК под названием сепофарсен, которая запускает выработку CEP290.

Еще в 2019 году исследователи обнаружили, что инъекции сепофарсена, повторяемые каждые три месяца, приводили к постоянному улучшению зрения у 10 пациентов. Однако один из пациентов (одиннадцатый) получил только одну инъекцию и отказался в дальнейшем участвовать в исследовании.

Неожиданно для исследователей, спустя два месяца после инъекции зрение этого пациента восстановилось. Он отчетливо видел в течение следующих 15 месяцев. Эта долгосрочная тенденция ранее была замаскирована повторяющимся лечением других пациентов. 

Ученые считают, что генная терапия может быть использована и для других генетических заболеваний глаз. В будущем они планируют провести дополнительные исследования.

Кстати, у нас есть канал в Telegram, где можно почитать о самых свежих и интересных новостях из мира науки и техники

Следите за нами в ВКонтакте, Facebook'e и Twitter'e


Просмотров: 202
Рубрика: Hi-Tech
(CY)

Архив новостей / Экспорт новостей

Ещё новости по теме:

RosInvest.Com не несет ответственности за опубликованные материалы и комментарии пользователей. Возрастной цензор 16+.

Ответственность за высказанные, размещённую информацию и оценки, в рамках проекта RosInvest.Com, лежит полностью на лицах опубликовавших эти материалы. Использование материалов, допускается со ссылкой на сайт RosInvest.Com.

Skype: rosinvest.com (Русский, English, Zhōng wén).

Архивы новостей за: 2018, 2017, 2016, 2015, 2014, 2013, 2012, 2011, 2010, 2009, 2008, 2007, 2006, 2005, 2004, 2003

Октябрь 2018: 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 13 14 15 16 17 18 19 20 21 22 23 24 25 26 27 28 29 30 31